Фармакоэкономическое исследование лекарственных препаратов ADIS, страница 16

4. Фармакоэкономические анализы дротрекогина альфа (активированного)

Опубликованные фармакоэкономические исследования ДАА, вводимого внутривенно в дозировке 24 мкг/кг/ч в течение 96 часов в качестве дополнения к общепринятому лечению тяжелого сепсиса выполнены в Северной Америке (раздел 4.1) и Западной Европе (4.2). В настоящее время не существует утвержденной сравнимой альтернативы; все анализы эффективности затрат  по ДАА являются инкрементальными анализами, оценивающими увеличение выгод и затрат при использовании этого агента совместно с общепринятой терапией по отношению к только общепринятой терапии. Краткосрочные (28-суточные) оценки эффективности затрат выражались в виде инкрементальных затрат на спасенную жизнь (затраты на одного выжившего), в то время как пожизненные оценки эффективности затрат представлялись в виде инкрементальных затрат на LYG (LYG = life-year gained, сохраненный год жизни), и инкрементальных затрат на сохраненный QALY (QALY = quality assured life year, год жизни с высоким качеством жизни), после коррекции с использованием коэффициента качества выживаемости.

Для простоты изложения, далее выражение “все пациенты с тяжелым сепсисом” относится ко всем пациентам с тяжелым сепсисом исходя из общей популяции пациентов в исследовании PROWESS, в противоположность конкретизированной подгруппе пациентов с тяжелым сепсисом (например тем, у которых оценка APACHE II ≥25 или ≤24, или тем, у которых было ≥2 OSF).

4.1. Исследования эффективности затрат в Северной Америке

4.1.1. Методы

Эффективность затрат терапии ДАА в лечении тяжелого сепсиса в Северной Америке была рассмотрена в четырех опубликованных в полном варианте исследованиях.^[61-64] Три из этих исследований, два из США^[61,63] и одно из Канады^[62], проводились с позиции финансирования здравоохранения или с социальной позиции, в анализе для базового случая или анализе чувствительности, и использовали моделирование для оценки краткосрочной и/или пожизненной эффективности затрат ДАА у всех пациентов с тяжелым сепсисом и пациентов с оценкой APACHE II ≥25 или ≤24. Четвертый анализ проводился с точки зрения учреждений США и использовал моделирование для оценки краткосрочной эффективности затрат ДАА у пациентов с ≥1, ≥2, ≥3, или ≥4 OSF.^[64]

Все эти исследования основывались на данных о 28-суточной эффективности (уровне 28-суточной смертности) и, где это отмечено, данных о переносимости (частота серьезных кровотечений), взятых из оригинального отчета исследования PROWESS и/или анализов подгрупп, включая реанализ FDA (раздел 3.2). Только одно исследование^[61] получало финансовую поддержку производителя. В этом разделе сравниваются и подчеркиваются различные методологии, использованные в этих аналитических работах, указывая на аналогии и различия в дизайне, где таковые присутствуют.

Два исследования пожизненной эффективности затрат из США^[61,63], в которых также сообщается краткосрочная эффективность затрат ДАА, следуют рекомендациям American Thoracic Society (Американское торакальное общество) и US Public Health Service Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine (US PCEHM = Служебный орган здравоохранения по эффективности затрат в здравоохранении и медицине США) по ведению и отчету долгосрочных эталонных случаев, касающихся крайне тяжелых больных.^[65] В одном из этих исследований^[63] использовался каркас анализа решений с элементами модели Markov (переходных состояний), и далее здесь будет называться “модель Markov-США”. В другом исследовании^[61] использовался анализ симуляции Монте-Карло (Angus DC, персональные связи, 2003) и далее будет здесь называться “модель Монте-Карло-США”. Надо заметить, что краткосрочные оценки эффективности затрат в модели Монте-Карло-США были “производными от данных”, с минимальным влиянием допущений. Для лучшего различения, краткосрочный и пожизненный анализы в этом исследовании далее будут упоминаться под названиями “краткосрочный (производный от данных) исходя из базового случая” и “PCEHM исходя из эталонного случая”, соответственно.