Патология аминокислотного обмена. Наследственные нарушения транспорта аминокислот, страница 4

Ранние симптомы болезни - повышенное усиление рефлексов, воз­будимость, запах плесени от пота и мочи, экземоподобная сыпь. Нервные

клетки коры головного мозга разрушаются и замещаются разрастанием микроглиальных клеток, развивается олигофрения.

         Дефицит тирозина усиливается еще торможением фенилаланина транспорта этой аминокислоты через биологические мембраны. Это со­кращает в свою очередь источник нейроактивных производных тирозина, которые синтезируются в норме, в частности, катехоламинов (адреналин, норадреналин).

Экскреция фенилпирувата с мочой достигает 1-2 г/сутки и фенилацетилглутамина до 2-3 г/сутки.

Диагностика: Снижение тирозина и повышение фенилаланина в кро­ви, а также повышение уровня фенилпирувата в моче.

Свежая моча + несколько капель 5% хлорида железа (III) - оливково-зеленая окраска.

Лечение: диета с ограничением фенилаланина. Поскольку все природные белки содержат 3-6% фенилаланина, производится не содержащий фенилаланина гидролизат. В зависимости от возраста ребенка необходим принимать еще около 2-6 г биологически полноценного белка, чтобы компенсировать минимальную потребность в фенилаланине - 15-30 мг на 1 массы тела. Считается, не стоит прерывать лечение до 10-летнего возраста

Введение тетрагидробиоптерина при определенном типе гиперфенилаланинемии снижает уровень фенилаланина в крови, но не влияет на об­щее состояние ребенка, т.к. он не проникает через гематоэнцефалическйй барьер, поэтому эффективность заместительного введения птеридинового кофактора находится в стадии изучения.

Нарушение катаболизма тирозина

Алкаптонурия

Это наследственное заболевание описано в литературе еще в 16 веке. (Частота 1:200000).

Оно проявляется в потемнении (иногда почернении) мочи при длительном стоянии на воздухе. Откуда же появляется темное красящее вещество - алкаптон? Тирозин, подвергаясь дальнейшим превращениям в орга­низме, образует гомогентизиновую кислоту. В норме ее окисляет фермент оксидаза, содержащийся, главным образом, в печени. Разрывая  кольцо в молекуле гомогентизиновой кислоты, он превращает ее в малеиЛ-ацетоуксусную кислоту, а затем в фумарилацетоуксусную кислоту, расщеп­ляющуюся с образованием фумарата и ацетоацетата. В 1962 году были  получены доказательства, что причиной заболевания является врожденное отсутствие фермента гомогентизинатоксидазы в печени и почках. При алкаптонурии этот фермент не синтезируется, и гомогентизиновая кислота выделяется с мочой в больших количествах. При стоянии мочи кислот"3' 05обенно в присутствии щелочи, присоединяет кислород и образует алкаптон (что означает «жадно поглощающий щелочь»). Признаки недостаточности фермента могут наблюдаться вскоре после рождения. Так как фер­ментативный дефект находится ниже того уровня, на котором тирозин ути­лизируется для синтеза белка и превращения, например, в нейромедиаторы, то недостаточность оксидазы не оказывает быстропроявляющегося влияния на обмен. В детском возрасте потемнение мочи - единственное проявление дефекта (клинически он не обнаруживается). Позднее, в связи с накоплением в тканях продукта полимеризации гомогентизиновой кисло­ты - алкаптона - развивается охроноз.

Охроноз - пигментация соединительной ткани. Пигмент темного цве­та откладывается в хрящах носа, ушных раковинах, эндокарде, крупных кровеносных сосудах, почках, легких. При значительных отложениях пиг­мента в суставах наблюдается нарушение их подвижности.

Предполагают, что механизм охроноза обусловлен окислением гомогентизината полифенолоксидазой, в результате чего образуется бензохино-ацетат, который далее полимеризуется и связывается с макромолекулами соединительной ткани (рис. 6).

Гомогентизиновая кислота и ее окисленные полимеры связываются коллагеном. Алкаптонурии часто сопутствует почечно-каменная болезнь.

Диагностика: моча больных темнеет на воздухе или, особенно, при добавлении щелочи. Желчь, порфирины, миоглобин также делают мочу темной, поэтому необходимы дополнительные исследования:

I. Реакция Бенедикта (с водным раствором Си804, №2СО3 и цитра­том натрия) - коричневая окраска с оранжевым осадком.

П.   Реакция с хлоридом железа - фиолетово-черная окраска.

III. Реакция с нитратом серебра - черная окраска.

Лечение: У мужчин заболевание встречается в два раза чаще, чем у женщин. Радикальных способов лечения пока не разработано. Рекоменду­ется диета с ограничением фенилаланина и тирозина, но на короткие пе­риоды времени, т.к. фенилаланин и тирозин незаменимая и полузаменимая аминокислоты. Имеются данные, что большие дозы витамина С предупре­ждают отложение темного пигмента.

К этой же группе заболеваний (нарушения катаболизма тирозина) относят альбинизм. (Частота - около 5 случаев на 100000 человек).

Альбиносы - люди с белыми волосами, кожей и розово-красными глазами (из-за просвечивающихся капилляров), что является следствием отсутствия красящего вещества - меланина. Причиной заболевания являет­ся недостаток фермента тирозиназы, который окисляет тирозин и ускоряет дальнейшие превращения ДОФА.

Серьезных нарушений это заболевание не вызывает, лишь приходится избегать прямого солнечного света.

К нарушениям катаболизма тирозина относятся: тнрозпнсмпя I типа (тирозппоз), тирозинемия II типа (синдром Рихнера-Ханхарта) и тнро-зппсмнн новорожденных (транзнторная тирозинемня).

При тирозинозе дефектным ферментом является фумарилацетоаце-тат-гидролаза (см. рис. б).